O Instituto Butantan é o principal produtor de imunobiológicos do Brasil, responsável por grande porcentagem da produção nacional de soros hiperimunes e grande volume da produção nacional de antígenos vacinais, que compõem as vacinas utilizadas no Programa Nacional de Imunizações (PNI), do Ministério da Saúde. As atividades de desenvolvimento tecnológico na produção de insumos para a saúde estão associadas basicamente à produção de vacinas, soros e biofármacos para uso humano. Sua principal missão institucional é, portanto, atender às demandas primordialmente voltadas para a saúde pública, contribuindo com o Estado no contínuo esforço de prover o bem-estar da população.
O Instituto desenvolve estudos e pesquisa básica nas áreas de Biologia e de Biomedicina relacionadas, direta ou indiretamente, com a saúde pública. Realiza missões científicas no país e no exterior através das Organizações Mundial e Panamericana da Saúde, Unicef e ONU. Colabora para a melhoria da saúde global com outros órgãos da Secretaria de Estado da Saúde de São Paulo e do Ministério da Saúde, no Brasil. Atua em parceria com diversas universidades e entidades, tais como National Institutes of Health (NIH) e Bill & Melinda Gates Foundation, na consecução de seus objetivos institucionais.
Desenvolve projetos de pesquisas básica e aplicada, tais como estudos sobre animais peçonhentos, agentes patogênicos, inovação e modernização dos processos de produção e controle de imunobiológicos e estudos clínicos, terapêuticos e epidemiológicos relacionados aos acidentes humanos causados por animais peçonhentos.
Mantém coleções científicas zoológicas e desenvolve atividades educacionais e culturais por meio de quatro museus – Museu Biológico, Museu Histórico, Museu de Microbiologia e o Museu de Saúde Pública Emílio Ribas.